全球首个用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征的siRNA药物

上海2026年1月6日 美通社 －－ 今日，赛诺菲宣布创新药物瑞达普^®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。FCS是一种高甘油三酯水平相关的遗传性疾病。作为全球首个作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C－III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，普乐司兰钠注射液能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80％、急性胰腺炎发生率较安慰剂降低80％^【1】，且仅需一年四次给药，破解了FCS现阶段在中国“无药可控”的困局。

此外，2025年12月美国食品药品监督管理局（FDA）授予普乐司兰钠注射液针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的突破性疗法认定，有望进一步拓展治疗管理范围，惠及更多患者。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“甘油三酯管理和每个人息息相关，但高甘油三酯相关的系列疾病却长期缺乏创新突破。此次瑞达普^®在华获批不仅填补了FCS领域患者的未尽之需，也推动中国甘油三酯管理迈入全新时代。在过去短短一个月内，我们见证了星舒平^®与瑞达普^®  心血管领域创新”双子星“在华相继获批，充分印证了中国对‘全球新’创新药的支持力度，以‘中国速度’满足临床急需，助推医药新科技转化为新质生产力。未来，赛诺菲将继续聚焦‘健康中国’战略重点关注的心血管、代谢、呼吸、肿瘤四大慢病领域，发挥科学研发与多元合作的双轮驱动创新模式，不断将更多‘同类首创’、‘同类最佳’的创新产品引入中国，助力患者焕发生命光彩。”

中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波教授指出，“心血管疾病是威胁我国居民健康的‘头号杀手’，其防治工作是关乎国民健康的关键问题。《健康中国行动（20192030年）》将心脑血管疾病防治列为专项行动，并明确提出对血脂异常等风险因素进行长期规范化管理。本次普乐司兰钠注射液的获批，精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填补了中国FCS治疗药物的空白。随着创新疗法的问世以及围绕甘油三酯的全方位管理体系完善，未来血脂管理有望迈入更规范化、精准化的新阶段，推动心血管疾病防治进程，为中国慢病防治体系建设提供坚实助力。”

甘油三酯背后的急性胰腺炎“致死风险”，治疗困境亟待“破局”

血脂是血清中胆固醇、甘油三酯和类脂（如磷脂）等的总称，在当前血脂管理中甘油三酯相较于胆固醇更易被忽视，然而其疾病负担与“次生灾害”十分严峻。当甘油三酯水平≥5.6mmolL即为严重高甘油三酯血症（sHTG）^【2】，该疾病在中国影响近2,000万人群健康^【3】；当甘油三酯水平≥10mmolL时，如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等，则可能诊断为FCS^【4】。

急性胰腺炎是高甘油三酯的严重并发症。患者面临着休克、呼吸衰竭、多器官功能衰竭甚至死亡的风险，重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30％^【5】。约32％的患者会经历胰腺炎反复发作入院^【6】，且日常饮食受限，为患者与医疗系统带来沉重负担。

中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授表示：“在日常血脂管理中，除了关注胆固醇水平之外，甘油三酯也是一个不容忽视的重要课题，不仅是心血管事件的危险因素，当表现为FCS或sHTG等疾病时，更面临急性胰腺炎等严重甚至致命的并发症。然而，中国此前尚无在专门针对FCS的有效药物。常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25％－50％^【7】，而对FCS患者基本无效^【3】。同时，相关患者需长期遵循极低脂、低糖饮食和中高强度运动。这也意味着，FCS患者不仅要面临健康威胁，还要在日常生活中承受严格的管理压力。本次普乐司兰钠注射液在华获批有望改变FCS过往的管理模式，提升患者生活质量。”

全球首个＊，直击甘油三酯管理中FCS临床空白

FCS主要由于基因突变导致的脂蛋白脂肪酶功能缺失所致，而APOC3正是抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的关键分子，导致甘油三酯水平极度升高。普乐司兰钠能够精准靶向抑制APOC3的产生与分泌，从而有效改善FCS患者的甘油三酯水平。

中国心血管代谢联盟副主席、复旦大学附属华山医院内科学（心血管病学）主任医师、普乐司兰钠中国3期临床试验主要研究者李勇教授指出：“普乐司兰钠注射液作为全球首个靶向抑制APOC3 mRNA的siRNA类药物，是甘油三酯管理变革性的治疗药物，能够破解FCS在中国‘无药可控’的困局。全球3期临床数据显示，FCS患者使用普乐司兰钠注射液1个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗10个月空腹甘油三酯水平较基线降低80％，12个月急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80％。在安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂组无显著差异，且严重不良事件及停药几率低于安慰剂^【1】。同时，其每三个月一次皮下注射的给药方式提供了便捷、高依从性的治疗选择。” 全球3期临床研究PALISADE结果显示，普乐司兰钠注射液未发现显著增加的肾脏及肌肉相关不良事件，且研究入组包含联合他汀治疗患者^【1】，可为轻中度肾功能损伤患者或需联合他汀治疗的患者提供具有临床价值的全新治疗选择。