北京2026年6月15日 美通社 －－ 近日，全身型重症肌无力（Generalized Myasthenia Gravis，gMG）主题科普圆桌在京举办，gMG患者主题短片《破浪新生》同步首映。活动现场，多位临床专家、药物经济学学者、患者组织代表与企业代表共同出席，围绕疾病负担、规范诊疗与儿童用药保障等核心议题展开深入探讨，共同呼吁社会各界提升对gMG患者长期需求的关注，助力患者稳住波动、重塑人生。

复旦大学附属华山医院副院长、神经内科主任医师赵重波教授表示：“gMG最具特征的表现，在于其全身力量‘晨轻暮重’的反复波动，将患者推入失控的被动人生，严重剥夺了他们的社会功能，更让整个家庭深陷长期照护与经济的重担。而对于正处于生长发育关键期的儿童与青少年而言，这种波动透支的不仅是当下的生活，更是他们的未来身体发育受到不可逆干扰，心理健康遭受持续冲击。我们希望以此为契机，凝聚临床、社会与政策各方力量，让更多患者和家庭走出这场波动困境。”

“晨轻暮重”的真相，看见波动背后被透支的童年与人生

MG是一种获得性神经肌肉接头（NMJ）传递障碍的复杂慢性自身免疫疾病^【1】。gMG作为以全身肌群受累为主的类型，其最具特征性的临床表现是骨骼肌的波动性无力及易疲劳性。患者的日常症状往往呈现“晨轻暮重”、活动后加重而休息后减轻的动态起伏^【2】。这种难以捉摸的无力感，使得患者的身体状态时刻充满未知，生活频频面临失控的可能。

gMG可发生于任何年龄段，对于儿童及青少年患者而言，疾病带来的身心负担尤为凶险：随着病情进展，患儿可能出现吞咽困难、构音障碍，其中部分发展为难治性的患儿，其急性加重风险与引发肌无力危象的风险将分别飙升4.7倍与4倍，严重时可导致患儿死亡^【3】。

在沉重的身体负担之外，疾病带来的心理创伤也不容忽视。在患者主题短片中，患者帆帆（化名）分享了她童年因病背负的心理重担：“我对童年的记忆，几乎都是从疾病开始的。小时候，只要听说哪里有医院、哪里有医生可能治好这个病，父母就会立刻带着我赶过去。求医、转诊、奔波，已经成为整个家庭生活的一部分。随着年龄增长，我甚至曾经被全班男同学追着起外号，我很害怕别人问我为什么像怪物。”

国家老年医学中心、北京医院神经内科主任医师殷剑教授指出：“在日常的临床诊疗中，我们真切地看到gMG给儿童患者及其家庭带来的巨大身心负担。儿童正处于生长发育的关键阶段，疾病的反复波动不仅严重限制其日常学习与社交活动，更对其身心发育造成持续、深远的负面影响。面对如此沉重的疾病负担，打破疾病反复的恶性循环是当下临床亟待破局的关键。令人欣慰的是，近期新型靶向生物制剂已惠及儿童患者，为填补gMG患儿未满足的临床需求带来了新希望。我们期待这些创新疗法能进一步在临床可及，帮助更多患儿真正走出波动困境，重获健康成长的机会。”

破解波动困局：“双达标”策略引领治疗新方向

长期以来，针对gMG的治疗，临床上主要通过胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等传统手段来改善病情^【4】。然而，由于gMG病程迁延，大量患者在接受传统治疗后，依然会频繁经历疾病的波动或加重^{【5】,【6】}。尤其值得关注的是，为了压制波动症状，部分患者不得不长期或大量使用激素等传统药物。

随着新型靶向生物制剂的研发与广泛应用，gMG的诊疗理念已从单纯的症状控制，升级为注重长病程管理的“双达标”策略。赵重波教授表示：“随着诊疗理念不断进步，临床上也越来越关注如何在有效控制症状、减少疾病波动的同时，兼顾患者的长期生活质量和治疗安全性。尤其对于儿童患者而言，治疗不仅要关注当下症状的改善，也需要综合考虑成长发育、心理健康和未来生活。现代gMG管理正在从单纯控制症状，逐步走向更稳定、更精准、更可持续的长期管理，帮助患者实现少波动、少复发，尽可能回归正常生活。”

助力gMG患儿奔赴平稳未来，多方呼吁完善儿童用药保障

gMG对儿童的影响远超症状本身反复波动干扰学业、心理、社会融入，消耗成长时光，给家庭带来长期照护压力与经济负担。而治疗选择的局限，更使这一处境雪上加霜。

约10％～20％的患儿进展为难治性gMG^【7】，急性加重风险较非难治性增加4.7倍、危象风险增加4倍，严重时可致死亡^【8】。在治疗方面，长期激素治疗对患儿影响深远：现有常规免疫治疗3年缓解率仅为48.6％^【9】，糖皮质激素诱发的MG加重发生率约为33.3％，如进展到严重的呼吸或吞咽困难等，将需要进入ICU紧急救治^【10】；87％的患儿身高低于目标身高^【11】，并可引发肥胖、继发性糖尿病、骨髓抑制、肝肾功能损伤等严重不良反应^{【12】－【18】}。疾病反复波动叠加治疗副作用，不仅长远地影响患儿的学业、心理与社交发展，更给家庭带来长期沉重的经济与照护负担。

中国医药教育协会药物经济评价分会主任委员张方教授表示：“gMG患儿家庭所承受的，远不止于直接医疗支出，住院、长期照护、家长误工及继发疾病费用，共同构成了一笔被严重低估的社会成本。近年来，国家积极探索儿童及罕见病用药保障路径，相关政策信号持续释放。我们期待这一进程的推进，促进儿童gMG创新药物可及性与支付保障水平提升，让每一位患儿都能获得改变命运的治疗机会。孩子是一个社会最不能辜负的未来。全社会正携手为gMG患者和家庭筑起一道坚实的守护墙疾病可以限制身体，但永远无法阻挡爱与希望为孩子们铺就的未来。”

创新药物的可及性，不只是一个政策议题，更关乎这些孩子的未来能否被真正托住。“人和家庭被疾病长期裹挟以后，生活看不到头，就像一条没有尽头的黑暗隧道。”北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心创始人、主任清昭动容地说：“这些年，爱力陪伴了很多全身型重症肌无力患儿走过漫长的求医之路有的孩子从学会走路就开始跑医院，有的家庭为了一次就诊辗转数千公里。我们看到的，是疾病在不断夺走他们本该拥有的成长时光。全身型重症肌无力患儿正处于人生的起步阶段，但他们面对的，是可能影响全生命周期的波动拉锯战。我们迫切呼吁将重症肌无力纳入各地特种病或大病保障范围，推动儿童全身型重症肌无力新型靶向生物制剂尽早进入医保，这是这些患儿家庭共同的期盼。”

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清表示：“gMG患者，尤其是儿童患者，仍面临疾病反复波动、治疗未被满足需求突出以及可及性不足等现实挑战。阿斯利康始终以患者为中心，持续推动罕见病治疗的研发创新与可及，努力将前沿科学成果转化为患者可用、可负担的治疗选择。我们也期待与临床专家、学术机构、患者组织及相关方共同推动儿童gMG用药保障。以科学之力，点亮罕见新生，重塑社会栋梁。”