• ETX-636 正在用于评估携带 PI3Kα 激活突变（包括乳腺癌）的肿瘤患者
• 全球 I/II 期临床试验拓展至中国，有望加快全球入组并扩大患者可及性
• 计划于 2026 年下半年披露支持临床概念验证（Proof of Concept）数据
昂胜医药 (Ensem Therapeutics, Inc. 简称 ENSEM, 昂胜), 一家处于临床阶段、专注于肿瘤领域的创新型生物制药公司，今日宣布其在研创新药物 ETX-636 的全球 I/II 期临床研究已在上海复旦大学附属肿瘤医院完成中国首例患者给药。这一进展标志着该项目在中国正式进入临床阶段，也体现了公司全球研发与临床开发战略的持续推进。
ETX-636 是一款潜在的同类首创（first-in-class）及同类最佳（best-in-class）的变构型泛突变选择性 PI3Kα 双重抑制剂与降解剂。该药物正用于评估其在携带 PI3Kα 激活突变（包括乳腺癌）的肿瘤患者中的治疗潜力。ETX-636 在中国的快速临床启动，紧随其 2025 年 11 月 19 日 获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验申请（IND）批准之后。
昂胜医药联合创始人兼首席执行官 金圣芳博士 表示：“昂胜始终致力于为全球患者开发创新的精准肿瘤治疗方案。ETX-636 临床研究成功拓展至中国，是公司全球研发与临床布局中的一项重要里程碑。我们很高兴多家中国领先的临床研究中心参与该研究，这不仅有助于加快患者入组，也将进一步丰富和增强 ETX-636 的全球临床数据基础，支持其临床潜力的持续评估。”
中国主要研究者、上海复旦大学附属肿瘤医院 王红霞 教授 表示：“PI3Kα 突变是多种实体肿瘤中常见且关键的致癌驱动因素，在激素受体阳性、HER2 阴性的晚期乳腺癌患者中尤为常见。尽管相关靶点已被临床验证，但现有治疗手段仍存在一定局限性，特别是在安全性方面。ETX-636 采用新的作用机制，有望在保持抗肿瘤活性的同时，减少不必要的副作用。我们非常高兴与昂胜医药合作，在中国患者中评估这一创新疗法的临床潜力，为患者带来新的治疗选择。”
本项全球首次人体（first-in-human）I/II 期临床研究旨在评估 ETX-636 在携带 PI3Kα 突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征 、药效学特征 以及初步抗肿瘤活性（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06993844）。该研究已于 2025 年 6 月 在美国完成首例患者给药，多家美国领先癌症中心已加入该研究。目前，美国的剂量递增研究正按计划推进，治疗整体耐受性良好，尚未观察到高血糖或剂量限制性毒性。公司预计将于 2026 年下半年 披露支持临床概念验证（Proof of Concept）的相关数据。
关于 ETX-636
ETX-636 通过理性药物设计，能够特异性结合 PI3Kα 催化亚基 p110α 上的一个独特的变构结合口袋。该结合方式使 ETX-636 能够选择性抑制所有已知的 PI3Kα 激活突变型（包括激酶结构域和螺旋结构域热点突变），同时最大程度避免抑制 野生型 PI3Kα 的功能。与非突变选择性 PI3Kα 抑制剂相比，ETX-636 对突变型 PI3Kα 的高度选择性有望显著降低高血糖等与野生型 PI3Kα 抑制相关的不良反应发生的风险。在临床前毒理学研究中，ETX-636 在预期的人体有效剂量下未对葡萄糖稳态产生不良影响。
此外，ETX-636 还可通过蛋白酶体依赖 (proteasome-dependent) 机制选择性降解突变型 PI3Kα ，同时保留野生型蛋白 ， 这一特性在其他变构 PI3Kα 抑制剂中尚未被报道。该“抑制 + 降解”的双重作用机制可实现深度且持久的信号通路抑制。在携带激酶结构域或螺旋结构域 PI3Kα 突变的乳腺癌异种移植模型中，ETX-636 无论作为单药治疗，还是与氟维司群联合（± CDK4/6 抑制剂）使用，均显示出显著的肿瘤抑制效果。
关于昂胜医药（Ensem Therapeutics, Inc.）
昂胜医药是一家专注于肿瘤领域创新小分子精准治疗药物研发的先驱型生物制药公司。公司依托自主研发的 Kinetic Ensemble® 平台，整合人工智能深度学习、先进计算建模及前沿实验技术，识别非显而易见的靶点结合口袋，加速基于结构的药物设计，重点聚焦高价值且传统上难以成药的靶点。