西班牙国际制药公司Ferrer宣布，已完成PROSPER研究的患者招募工作。PROSPER研究是一项II期临床试验，旨在评估FNP-223的疗效、安全性和药代动力学特征。FNP-223是一种口服、强效且选择性的OGA酶抑制剂，由Ferrer从Asceneuron授权引进，旨在延缓进行性核上性麻痹(PSP)的疾病进展1。

PSP是一种罕见、进展迅速且最终致命的神经退行性疾病2。截至目前，尚无获批用于PSP的疾病修正疗法。

PROSPER研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验3，仅用14个月便成功招募到计划的220名PSP患者，于10月6日达成这一里程碑， 较原计划提前两个月。共有来自欧盟、英国和美国的44个研究中心参与了该研究。研究设计包括6周的筛选期，随后是52周的FNP-223或安慰剂治疗期，治疗结束后还有4周的随访期3。

该研究重点纳入早期进行性核上性麻痹-理查森综合征(PSP-RS)患者——这是疾病的关键阶段，在此阶段进行早期干预，对延缓疾病进展可能产生最大影响。由于进展迅速且诊断复杂，在该阶段识别疾病存在重大挑战，这也使得提前完成招募里程碑更具意义。

慕尼黑路德维希-马克西米利安大学的Günter Höglinger医学博士教授是PROSPER研究的主要研究者兼协调员，他表示：“我衷心感谢患者、他们的照护者以及各学术研究中心的敬业团队，正是他们的坚定投入让我们能如此迅速地达成这一重要里程碑。我们正共同朝着解答一个关键科学问题——OGA抑制在PSP中的作用——取得重大进展。我们的共同努力让我们离研发出真正改善患者生活的解决方案更近了一步。”

CurePSP首席执行官Kristophe Diaz指出：“完成PSP临床试验的全部患者招募绝非易事，Ferrer在PROSPER研究中取得的成功既是科学里程碑，也是人文里程碑。这一进展的背后，是选择将希望转化为行动的患者和家属，他们的参与推动整个生态系统加速向有效的PSP疗法迈进。对于我们的社区来说，每一步这样的进展，都让我们更接近持久的改变。”

Ferrer首席科学官Oscar Pérez表示：“提前完成招募，标志着Ferrer加速PSP等复杂罕见疾病临床研究项目的承诺迈出了关键一步。秉承以商业力量争取社会正义的宗旨，我们希望能提供一种潜在解决方案，改变受该疾病影响的患者及其周围人的生活。我们衷心感谢患者、家属、照护者、研究者和患者组织的信任与支持，没有他们，这一里程碑便无法实现。”

Ferrer在设计PROSPER研究时，还纳入了患者、照护者和医疗专业人员的意见，旨在让临床研究更贴合参与者的实际需求、改善其参与体验，并确保临床研究更具影响力。

Ferrer对研究的承诺

Ferrer是一家总部位于巴塞罗那的国际公司，坚定致力于在医疗需求高度未满足的领域（如罕见神经系统疾病、肺血管和间质性肺病）研发创新疗法。公司专注于复杂的全球性临床开发项目，推动处于不同研究阶段的项目取得进展。

通过像PROSPER这样的研究，Ferrer进一步践行其使命，即通过为目前缺乏获批或可用治疗方案的严重、低发病率疾病研发突破性解决方案，创造积极的社会影响。

关于PSP

进行性核上性麻痹(PSP)是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响60岁以上人群，疾病进展迅速，可导致严重残疾。

PSP是一种原发性tau蛋白病，因tau蛋白在控制运动和认知的脑区（尤其是皮质下区域和脑干）异常聚集所致4,5。这种聚集会损伤神经细胞并破坏脑功能，引发一系列症状，如平衡障碍、言语或吞咽困难、眼球运动异常，以及认知或情绪障碍6。

尽管PSP较为罕见（每10万人中约5.8至6.5人患病7），但其影响深远：患者通常在患病数年内丧失独立生活能力7，确诊后的平均预期寿命为6至9年。遗传性病例并不常见8，但目前已发现超过10个相关基因，其中MAPT基因突变是主要风险因素9。环境因素（如接触毒素或病原体）的潜在作用也在研究中7。

关于Ferrer

在Ferrer，我们以商业力量争取社会正义。我们长期坚持独特的经营之道，我们不追求股东回报的最大化，而是将大部分利润再投资于回馈社会的活动中，即回归本源。我们超越合规，以可持续发展、道德和诚信的最高标准为指导。正因如此，我们成为全球评级最高的共益企业(B Corp)制药公司。

Ferrer于1959年在巴塞罗那成立，在100多个国家提供治疗危及生命疾病的变革性解决方案。根据我们的宗旨，我们日益关注肺血管疾病、间质性肺疾病和罕见神经系统疾病。我们1800多人的团队秉持明确的信念：业务本身并非目的，而是改变生活的方式。

我们是Ferrer，Ferrer为善而行。