免疫肿瘤学领域的领导者Agenus Inc. (Nasdaq: AGEN)今日宣布，其研究性组合疗法botensilimab联合balstilimab (BOT/BAL)已根据法国同情用药（Accès compassionnel，简称AAC）框架，向符合条件的难治性微卫星稳定(MSS)转移性结直肠癌(mCRC)患者开放使用。法国国家药品和健康产品安全局(ANSM)已公布botensilimab和balstilimab的清单，详细说明了适用条件（包括MSS且无活动性肝转移）及给药方案。BOT/BAL目前仍处于研究阶段，尚未在法国或其他地区获得商业营销批准。
AAC报销机制
ANSM批准AAC后，医院使用费用由Assurance Maladie（法国医疗保险）100%覆盖。医院按发票购买价（含增值税，TTC）获得报销，不计入诊断相关分组(DRG)，在法国称为“en sus du GHS”。在AAC期间，制造商可免费提供药物或开具“补偿款”发票——即由公司设定的产品临时价格。对于AAC，首次批准后需向法国部长申报最高补偿金额。Agenus已根据这些规则申报了BOT/BAL的最高补偿金额，并在相关情况下适用事后回扣机制。
Agenus董事长兼首席执行官Garo Armen博士评论道：“这对患者及其医生来说是一项突破。MSS结直肠癌对目前批准的免疫疗法具有耐药性，患者在标准治疗方案后可用的选择非常有限。我谨代表患者、家属和临床界，感谢ANSM、Assurance Maladie和政府部门的领导。我们将立即支持法国医疗中心，确保BOT/BAL的可靠供应和高质量的真实世界证据。”
重要意义
同行评审和学术会议数据显示，BOT/BAL在难治性MSS mCRC中具有持久活性，尤其是在无活动性肝转移的患者中——这一人群的治疗选择十分有限。最新更新显示，在扩展队列中，中位总生存期(OS)约为21个月，2年生存率约42%，客观缓解率(ORR)约20%。
国际患者获药途径
根据2011/24/EU指令，欧盟(EU)和欧洲经济区(EEA)的患者可在法国获得计划内治疗，通常需事先获得医院或专科护理授权，报销由患者所在国家的医疗系统根据其国内收费标准执行。在欧盟以外，土耳其等国家可根据个案情况开展海外治疗项目。患者应咨询其国家联络点或保险公司，因为法国对本国居民的报销不会自动适用于非居民。
关于法国同情用药(AAC)
AAC是由ANSM管理的预先授权获取途径，适用于患有严重或罕见疾病且缺乏足够替代疗法的患者。它不同于上市许可和商业定价：一旦获得授权，医院使用费用自动100%覆盖，资金来源为“en sus du GHS”，按TTC购买价报销。
关于BOT/BAL 3期试验项目
Agenus将于2025年第四季度启动全球3期BATTMAN试验(NCT07152821)，以确认其在难治性MSS mCRC中的疗效，并支持更广泛的可及性。
关于Agenus
Agenus是一家领先的肿瘤免疫治疗公司，致力于通过全面的免疫治疗药物管线攻克癌症。公司成立于1994年，其使命是通过结合广泛的抗体疗法、过继细胞疗法（通过MiNK Therapeutics）和佐剂疗法（通过SaponiQx）等多种方法，扩大受益于肿瘤免疫治疗的患者群体。Agenus拥有强大的端到端开发能力，涵盖商业化和临床cGMP生产设施、研究与发现环节，以及一个全球临床运营网络。Agenus总部位于马萨诸塞州列克星敦。如需了解更多信息，请访问 www.agenusbio.com 或关注@agenus_bio。我们将在网站和社交媒体渠道上定期发布可能对投资者非常重要的信息。
关于Botensilimab (BOT)
Botensilimab (BOT)是一种人源Fc增强型多功能抗CTLA-4抗体，旨在增强固有和适应性抗肿瘤免疫反应。其新颖设计利用作用机制将免疫治疗的益处扩展至“冷”肿瘤，这类肿瘤通常对标准治疗反应较差或对传统PD-1/CTLA-4疗法及研究性疗法产生耐药性。Botensilimab通过启动和激活T细胞、下调肿瘤内调节性T细胞、激活髓系细胞并诱导长期记忆反应，在多种肿瘤类型中增强免疫反应。
约1200名患者在1期和2期临床试验中接受了botensilimab和/或balstilimab治疗。Botensilimab单药或与Agenus的研究性PD-1抗体balstilimab联合使用，已在九种转移性晚期癌症中显示出临床反应。如需了解有关botensilimab试验的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov 。
关于Balstilimab (BAL)
Balstilimab是一种新型全人源免疫球蛋白G4 (IgG4)，旨在阻断PD-1（程序性细胞死亡蛋白1）与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用。迄今为止，该药物已在超过900名患者中进行了评估，在多种肿瘤类型中显示出临床活性和良好的耐受性。
前瞻性陈述
本新闻稿包含根据联邦证券法安全港条款作出的前瞻性陈述，包括有关其botensilimab和balstilimab项目、预期监管时间表和申报文件的陈述，并且任何包含“可能”、“相信”、“预期”、“预计”、“希望”、“打算”、“计划”、“预测”、“估计”、“将”、“建立”、“潜在”、“优越性”、“同类最佳”等词语及类似表述的陈述均旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述受到风险和不确定性的影响，可能导致实际结果大相径庭。这些风险和不确定性包括但不限于我们在最近的2024年Form 10-K年度报告的“风险因素”部分以及后续提交给美国证券交易委员会的Form 10-Q季度报告中描述的因素。Agenus提醒投资者不要过度依赖本新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些陈述仅反映本新闻稿发布之日的情况，除非法律要求，否则Agenus不承担更新或修订这些陈述的义务。所有前瞻性陈述均完全适用于本警示性声明。
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