神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”）宣布，其自主研发的靶向TRIM72的基因治疗药物SNUG01在2025年8月14日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，拟开发适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次IND获批，是SNUG01继2025年3月获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验许可，6月获FDA授予孤儿药资格认定后，取得的又一重要里程碑，标志着SNUG01进入中美国际多中心临床试验（MRCT）开发阶段。
SNUG01是神济昌华基于其AAV技术平台研发的First-in-Class基因治疗产品，是全球首个以TRIM72为GOI（Gene of Interest，目的基因）的基因治疗药物。TRIM72是清华大学基础医学院贾怡昌实验室利用新一代基因定点敲入技术构建的ALS模型中发现的。
SNUG01以9型重组腺相关病毒（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）精准递送人源TRIM72基因至神经元。临床前研究表明：TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多重机制保护神经元，延缓ALS患者的运动神经元退行性病变。此前已完成的SNUG01研究者发起的临床试验（IIT，Investigator Initiated Trial）初步验证了SNUG01的安全性和耐受性，并在疗效指标及生物标志物改善方面呈现出积极信号。
SNUG01 I/IIa期国际多中心临床试验将由美国麻省总医院Sean Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授主导，中国研究由北京大学第三医院樊东升教授团队牵头，联合浙江大学医学院附属第二医院吴志英教授团队、福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授团队共同开展。上述研究中心均为国内外神经退行性疾病临床研究领域的权威机构，具备丰富的ALS临床试验研究经验。该试验将使用统一的国际标准和评估体系，系统评估SNUG01在中美ALS患者中的安全性、耐受性及初步疗效。
专家寄语：推动原创新药国际化临床转化
美国麻省总医院Healey ALS中心主任Merit Cudkowicz教授表示：“中美IND的双重获批，加速并验证了为全球ALS患者开发潜在变革性疗法的战略。我们很高兴能参与这项研究合作，期待评估SNUG01对ALS患者的潜在价值。”
中国主要研究者、北京大学第三医院樊东升教授表示：“基于前期IIT研究观察到的积极信号，我们对SNUG01的临床潜力充满信心。接下来将通过中美多中心协作，系统评估SNUG01在成人ALS患者中的安全性和有效性，期待尽快验证SNUG01的临床试验价值，为全球ALS治疗提供更优选择。”
管理层声音：加速SNUG01全球注册临床试验进程，惠及全球患者
神济昌华创始人、清华大学基础医学院副院长贾怡昌教授表示：“TRIM72靶点的发现是清华科研团队十余年基础研究的积淀成果。此次临床转化的顺利推进，体现了中国原创科研在解决重大疾病难题中的潜力和担当。我们期待SNUG01能改变当前全球ALS治疗格局。”
神济昌华联合创始人及CEO彭林博士指出：“此次NMPA临床试验默示许可是公司发展及SNUG01临床开发的重要里程碑。感谢新老投资人、研究者、合作伙伴们一如既往的支持！我们将整合全球优质医疗资源，加速推进国际多中心临床试验，高效验证这款全球首创新药的安全性和临床价值，推动中国创新成果惠及全球患者群体。”
神济昌华将持续推进SNUG01全球临床开发进程，加速其在全球范围内的临床开发与注册进程，致力于为ALS等神经退行性疾病患者提供全新治疗选择。
关于肌萎缩侧索硬化
肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病。患者出现进行性加重的肌肉无力和萎缩，最终累及吞咽和呼吸功能。作为成年人最常见的运动神经元疾病之一，患者中位生存期仅为3～5年，全球现有疗法仅能有限延缓疾病进展。与仅针对特定基因突变型ALS的疗法不同，SNUG01凭借其多维度神经保护机制，能够延缓ALS患者运动神经元的退行性病变过程，有望覆盖更广泛的ALS患者群体，特别是为占患者总数90%、目前尚无有效治疗手段的散发型ALS（sALS）患者提供潜在解决方案。
关于神济昌华
神济昌华（SineuGene）成立于2021年底，是一家处于临床阶段、专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。公司首个管线源于清华大学医学院贾怡昌教授实验室在神经科学领域十余年的基础科研成果。神济昌华建立了果蝇、小鼠、巴马猪等新型基因敲入动物疾病模型平台，最大程度还原疾病特征，以寻找更可靠的创新药物靶点；建立了中枢神经系统AAV筛选平台，结合AAV受体蛋白结构预测，开发靶向性强、中枢递送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型；建立从AI赋能的小核酸靶点筛选、序列设计优化，到核酸合成、化学修饰和递送技术开发等中枢神经系统小核酸药物研发平台。
基于AAV介导的基因表达及小核酸介导的基因表达调控等技术手段，神济昌华布局了多个产品研发管线，致力于攻克肌萎缩侧索硬化（ALS）、多系统萎缩（MSA）、帕金森病（PD）、脑卒中（Stroke）、阿尔兹海默病（AD）、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）等神经系统疾病。2025年，以ALS为适应症的首个管线SNUG01已先后获得FDA、NMPA的临床试验默示许可，公司正积极推进中美国际多中心临床试验。在此之前，SNUG01已在北医三院、浙二、福建协和三家医院同步开展了多中心的研究者发起的临床研究（IIT）。
神济昌华自2021年底成立以来，凭借原创技术平台与研发实力获得资本市场持续认可，融资进程与研发里程碑深度协同：先后完成种子轮（北京生命科学园创新投资基金独家投资）、种子+轮（上海丰仓创新基金跟进）、天使轮（和玉资本与上海丰仓创新基金联合领投，杭州则鸣、水木清华校友种子基金跟投）。2024年更是顺利完成近亿元Pre-A轮（由中关村资本领投，中博聚力、传化资本、三美投资跟投）融资。资金持续用于技术平台搭建、相关管线临床前研究及SNUG01全球临床试验推进，公司衷心感谢所有投资机构的信任与支持，将继续依托资本力量加速创新疗法的全球转化。