获得共益企业认证的国际制药公司Ferrer宣布，其从Asceneuron引进的新型疗法FNP-223已获得美国食品药品管理局(FDA)的快速通道认定。该药物旨在延缓进行性核上性麻痹(PSP)的发展。FNP-223是一种正在开发的用于PSP的新分子实体，目前正在进行2期研究，以评估其在可能或很可能患有PSP-理查森综合征(PSP-RS)的成年患者中的安全性、有效性和药代动力学。PSP-RS是这种神经退行性疾病最常见的临床变异型1。
Ferrer首席执行官Mario Rovirosa表示：“我们很高兴FNP-223治疗PSP获得FDA快速通道认定。秉承‘以商业力量推动社会正义’的宗旨，我们致力于尽快推进这一有前景的疗法，让尽可能多的患者受益。”
快速通道认定是药物开发过程中的重要里程碑。该计划允许与FDA更频繁地召开会议，以讨论药物开发进程，若满足相关标准，还可获得加速批准和优先审评资格。
Ferrer首席质量、法规和药物警戒官Marta Parmar表示：“这一认定凸显了加速FNP-223开发和审评的重要性，以解决这种罕见且致命疾病患者的关键未满足需求。”
进行性核上性麻痹患者的症状包括说话困难、平衡失调、步态改变和认知问题2-4。PSP的患病率约为每10万人5例，主要影响60岁以上人群3。该疾病的病因被认为与大脑特定区域tau蛋白的异常积累有关，进而导致神经退行性疾病3,4。临床前模型显示，FNP-223可防止神经元中tau蛋白的异常积累5。Ferrer目前的目标是证明该分子在PSP患者中的安全性和有效性。
Ferrer首席科学官Oscar Pérez也表达了他的欣喜之情：“获得快速通道认定是我们为PSP提供变革性治疗之路上的重要里程碑。我们期待推进自身研究，并希望尽早为患有这种挑战性疾病的患者提供新的治疗选择。”
关于FNP-223
FNP-223是一种新型口服化学化合物，作为O-GlcNAcase (OGA)酶的可逆性底物竞争性抑制剂发挥作用5。从机制上讲，FNP-223会与OGA酶的活性位点结合。因此，该抑制剂可阻止底物进入催化口袋，从而抑制天然靶蛋白（如tau蛋白）的O-GlcNAc修饰被移除。抑制O-GlcNAcase预计会导致O-GlcNAcylated（糖基化）tau蛋白快速增加，最终在一定时间内减少作为神经原纤维缠结(NFT)的异常聚集tau蛋白5。
参考文献：
1. ClinicalTrials.gov。一项评估FNP-223（口服制剂）延缓进行性核上性麻痹(PSP)疾病进展的疗效、安全性和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照2期研究(PROSPER)。ClinicalTrials.gov [互联网]。网址：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531。
2. Coughlin DG、Litvan I。进行性核上性麻痹：诊断和管理进展。《帕金森病相关障碍》。2020年4月；73:105-116。doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014。2020年5月25日线上发表。
3. Agarwal S、Gilbert R。进行性核上性麻痹。StatPearls [互联网]。佛罗里达州特雷热岛：StatPearls Publishing；2024年。网址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/。
4. Rowe JB、Holland N、Rittman T。进行性核上性麻痹：诊断与管理。《实用神经病学》。2021年；21(5):376-383。doi: 10.1136/practneurol-2020-002794。
5. Permanne B、Sand A、Ousson S、Nény M、Hantson J、Schubert R等。D. O-GlcNAcase抑制剂ASN90是用于Tau和α-突触核蛋白病的多模式候选药物。《美国化学学会化学生神经科学》。2022年4月20日；13(8):1296-1314。doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057。
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