持久的局部控制效果和良好的安全性使组织摧毁术有望成为一种替代标准局部区域治疗的无创疗法

Edison组织摧毁术系统的开发商HistoSonics今日公布了其前瞻性#HOPE4LIVER试验的12个月随访临床数据。该试验旨在评估组织摧毁术以无创方式摧毁原发性（肝细胞癌-HCC）和转移性肝肿瘤的安全性和有效性。

Edison系统于2023年10月获得了美国食品药品管理局(FDA)的De Novo批准，它利用聚焦超声能量以机械方式摧毁并液化目标组织和肿瘤，且没有传统手术的侵入性或毒性。这些最新数据进一步证明了组织摧毁术有潜力成为治疗肝肿瘤患者的一种新型无创疗法。

#HOPE4LIVER试验在美国、英国和欧洲的14个中心招募了47名患者，这些患者的肿瘤或原发于肝脏，或主要由结直肠转移至肝脏。2024年公布的初步试验结果被FDA用于支持在美国的De Novo上市许可。在试验中，所有接受组织摧毁术治疗的患者均存在以下情况：既往标准治疗（如手术、放疗和消融术）失败、被认定不适合接受这些治疗或对这些治疗不耐受。如先前报道的那样，以实现肿瘤完全覆盖的肿瘤数量来衡量，95.5%接受治疗的肿瘤(42/44)成功达到了主要疗效终点。此外，试验的共同主要安全性终点也得以实现，只有3/44 (6.8%)的患者报告出现了严重并发症。进一步体现其良好安全性的是，在30天之后仅报告了一例器械不良事件(ADE)，且被判定为非严重事件，并自行缓解。

19名患者的肿瘤为原发性肝癌(HCC)，28名患者的肿瘤为转移性肝癌，其中最常见的转移来源是结肠或直肠(39.3%)。12个月随访分析的一个关键发现是，无论肿瘤类型或来源如何，所有接受治疗的肿瘤的局部肿瘤控制率达到了90%，与目前的标准局部区域治疗在一年时的效果相比更具优势。

12个月的评估凸显了组织摧毁术的独特之处，由于其具有的非热、机械作用机制，它能够在治疗区域内保留关键的富含胶原蛋白的结构，如血管和胆管。一个独立的影像核心实验室对所有随访影像进行了事后射线照相评估，以涵盖所保留的血管结构，并确保对治疗结果的准确解读。使用Kaplan-Meier方法对总生存期进行了分析，结果显示其生存期与目前的全身治疗或联合治疗相当。完整的12个月中期结果发表在2025年5月的《外科学年鉴》(Annals of Surgery)上。

密歇根大学西部健康中心首席医疗官、#HOPE4LIVER试验的共同主要研究者Clifford Cho, M.D.表示：“看到这些12个月的中期数据令人感到十分振奋。#HOPE4LIVER的初步报告对肝脏定向治疗领域固然重要，但用更长期的数据来跟进那些早期观察结果是绝对必要的。我们还不能完全描述这项全新技术的长期影响，但这些数据证实，我们在第一篇#HOPE4LIVER论文中暗示的出色的局部控制效果和安全性在一年后仍然存在。我们将继续进行更长期的随访以尽到我们的责任，但我认为这些发现有力地支持了我们所看到的组织摧毁术在临床上的迅速应用。”

威斯康星大学放射学教授、#HOPE4LIVER试验的共同主要研究者Tim Ziemlewicz, M.D.表示：“#HOPE4LIVER试验的一年期结果数据确实非常喜人，因为在随访的第一年中安全性一直得以保持，而且随着我们对组织摧毁术治疗后的影像结果的了解不断深入，很明显治疗效果是持久的。局部治疗在达到最佳效果之前通常有一个漫长而陡峭的学习曲线，而在这项试验中，尽管只有一名研究者之前有使用组织摧毁术治疗患者的经验，但试验结果却与经验丰富的使用者的效果相当。这说明了组织摧毁术的广泛适用性，并确保患者从临床应用的最早期就能获得专家级的治疗。这扩大了我们能够通过局部疗法成功治疗的患者数量，特别是对于那些肿瘤位于关键位置（如中央胆管附近）的患者，在这些情况下，组织摧毁术正迅速成为一种领先的治疗选择。”

组织摧毁术利用聚焦声能产生可控的声空化效应，在亚细胞水平上以机械方式摧毁并液化目标肝肿瘤。HistoSonics的平台独特之处在于，它使医生能够通过持续的实时可视化和控制来规划、瞄准、治疗和监测肿瘤的摧毁过程，这些能力是现有任何治疗方式都无法比拟的。在2023年10月获得FDA的De Novo批准后，Edison组织摧毁术系统已在美国领先的学术中心、综合医疗系统和社区医院成功得到应用，这些机构迫切希望为患者提供这种突破性的无创治疗。目前正在进行其他临床试验，以评估组织摧毁术在以无创方式治疗肾肿瘤（#HOPE4KIDNEY试验，NCT05820087）和胰腺肿瘤（GANNON试验，NCT06282809）方面的安全性和有效性，为之后针对这两种器官的监管申报做准备。

Edison系统用于对肝脏肿瘤进行无创机械破坏，包括通过组织摧毁术对无法切除的肝脏肿瘤进行部分或完全破坏。FDA尚未评估Edison系统用于治疗任何疾病的疗效，包括但不限于癌症，也未评估任何特定的癌症结果（如局部肿瘤进展、5年生存期或总生存期）。该系统只能由已完成HistoSonics培训的医生使用，并且其使用应遵循经过适当培训的医生的临床判断。有关警告、注意事项和临床试验结果摘要（包括报告的不良事件）的完整列表，请参阅器械使用说明。

HistoSonics 公司概览

HistoSonics是一家私营医疗器械公司，利用组织摧毁术开发无创平台和专有声束疗法。组织摧毁术是一种利用聚焦超声以机械方式破坏和液化多余组织和肿瘤的新型作用机制。该公司目前的重点是在美国和部分全球市场将其用于肝脏治疗的Edison系统商业化，同时将组织摧毁术的应用扩展到肾脏、胰腺等其他器官。HistoSonics在密歇根州安娜堡和明尼苏达州明尼阿波利斯设有办事处。如需了解有关Edison组织摧毁术系统的更多信息，请访问：www.histosonics.com/。如需了解患者相关信息，请访问：www.myhistotripsy.com/。

Ziemlewicz等发表在《外科学年鉴》上的《#HOPE4LIVER单臂关键试验：组织摧毁术治疗原发性和转移性肝肿瘤的一年期临床结果更新》一文遵循CC BY-NC-ND许可协议。