国际知名的全方位临床研究组织（CRO）及科学咨询公司Novotech（诺为泰）发布新的临床前研究报告，深入探讨了小干扰RNA (siRNA) 治疗领域的发展态势。本报告通过深度洞察，旨在帮助生物技术与制药企业依托RNA精准医学技术，开拓新一代肿瘤学、代谢疾病及罕见遗传病治疗方案的新篇章。

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挖掘siRNA在药物研发中的潜力

siRNA疗法通过精准沉默致病基因，为靶向药物开发带来了范式转变。美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了包括ONPATTRO™（帕蒂西兰）和英克司兰在内的多款siRNA药物，该领域在递送平台、稳定性及组织特异性靶向方面取得了快速进展。诺为泰的报告梳理了当前的研发态势与监管环境，并着重阐述了了siRNA技术如何扩展可成药基因组，突破昔日的难成药靶点问题。

主要亮点：

• 临床与监管情况：概述了六种已获FDA批准的siRNA疗法，及其在心血管、肝脏及罕见遗传病领域的适应症扩展情况。
• siRNA递送技术的进展：探讨了脂质纳米颗粒 (LNPs)、GalNAc偶联物和聚合物纳米颗粒等创新突破，如何提升组织靶向递送效率并减少免疫相关风险
• 肿瘤学领域的广泛应用：分析了siRNA在沉默癌基因、克服耐药性、靶向肿瘤微环境方面的作用，展示其作为传统癌症治疗替代方案的广阔前景。
• 临床试验增长与未来展望：解读了2020年至2024年间开展的150多项行业资助siRNA临床试验，年均复合增长率 (CAGR) 高达79.5%，体现了行业的巨大投资热情。

携手并进，共铸siRNA临床开发新辉煌

作为国际知名的端到端临床试验服务提供商，诺为泰与生物技术和制药企业紧密合作，加速siRNA疗法的开发。凭借在RNA研究领域的深厚底蕴和超过25年的临床试验执行经验，诺为泰能够为客户提供全方位支持，涵盖监管指导、临床试验基地选址以及专业的试验管理服务，助力客户从容应对siRNA药物开发的复杂挑战，致力于确保研发项目在各阶段均能实现高效推进、合规操作与成功落地。

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关于诺为泰Novotech-CRO.com

Novotech（诺为泰）是一家可提供全方位服务的国际性临床研究组织 (CRO) 和科学咨询公司，自1997年成立以来，始终致力于为生物科技公司以及中小型制药公司提供加速药物上市的解决方案。公司在全球范围内拥有30多个办公地点，主要分布在亚太地区、北美和欧洲，并与5000多个试验机构建立了紧密的合作关系，为客户提供丰富的临床试验资源网络，帮助客户充分利用关键试验区域，广泛接触不同的受试者群体。

依托在临床试验领域与监管领域的专业积淀，以客户为中心，充分利用本土市场洞察及先进分析工具，通过多维赋能，加速受试者招募，提高试验效率，推动变革性疗法更快惠及患者。凭借出色的工作，诺为泰已荣获多项殊荣，包括连续19年蝉联弗若斯特沙利文CRO年度公司奖。

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