深圳微芯生物科技股份有限公司（以下简称“微芯生物”，股票代码：688321.SH）宣布，公司自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）的1类创新药CS43158片临床试验申请已获国家药品监督管理局批准。

AML是成人最常见的急性白血病，具有高度异质性，治疗难度大、复发率高。其中，FLT3突变作为关键驱动因素，在复发/难治性（R/R）患者中的发生率高达35%-45%。尽管FLT3抑制剂已在许多地区获批上市，但其单药疗效仍面临瓶颈：客观缓解率（ORR）约30%-40%，中位无进展生存期（mPFS）仅2-6个月，且60%-80%的患者会在6-12个月内因旁路激活、二次突变及克隆演化而产生耐药。因此，开发能同步阻断驱动突变与多重耐药旁路的新一代药物，被认为是突破现有治疗瓶颈的关键方向。

CS43158是微芯生物依托AI+化学基因组学平台自主研发、具有全球专利保护的多靶点蛋白激酶抑制剂。其采用差异化的多靶点协同抑制策略，在全面抑制FLT3（ITD/TKD等）驱动活性的同时，精准干预多条耐药旁路。该药对FLT3野生型过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床常见耐药突变均展现出强效的抑制活性；同时还可以抑制骨髓微环境中非FLT3介导的细胞因子及生长因子相关信号通路的异常活化，全面阻断非FLT3依赖的肿瘤细胞存活与增殖通路。

临床前研究数据显示，CS43158具有良好的药代动力学特性及安全性特征，在多种FLT3突变AML模型中展现出显著优于已上市药物的抗肿瘤活性。在现有药物经治复发的耐药模型中，CS43158序贯治疗仍能显著抑制肿瘤进展，有力验证了其克服临床耐药的潜力。此外，CS43158与BCL-2抑制剂联用显示出明确的协同效应，为未来AML的联合用药方案提供了重要的临床前依据。

CS43158结合靶向治疗的精准性与克服耐药的长效性，有望进一步增强抗肿瘤活性，克服或延缓FLT3抑制剂耐药的发生，为AML患者提供差异化的治疗路径，实现更长期的治疗获益。

关于AI+化学基因组学平台

正如公司名称，微芯生物自2001年创立起即开始构建基于化学基因组学的技术平台。该平台通过表达谱生物芯片技术，系统评估分子的药效和安全性相关活性，助力小分子药物的设计与早期筛选评价。过去二十余年，为将药物生物效应转化为可计算的数据，公司持续整合内外部技术，构建了现在的AI+化学基因组学平台。此外，为解决可验证数据的瓶颈问题，微芯生物基于化学信息学与生物信息学的交叉方法，打通“数据-模型-湿实验-临床试验”的闭环，构建了结构化、可溯源的自有数据库。目前，微芯生物AI+化学基因组学平台自主开发的、具有全球专利保护的数款分子已进入全球临床开发阶段。