近日，由国为GOWELL集团（成都国为）旗下生产基地国为制药开发生产的GalNAc-L96-Succinate顺利完成美国DMF（Drug Master File，药物主文件）登记（登记号：MF044379，eCTD序列号：0001）。此次DMF备案的完成，标志着国为已成为国内少数能够以商业化规模、合规化路径向全球核酸药物客户提供肝靶向递送核心原料的供应商之一，这也是国为在小核酸递送系统原料领域取得的又一项关键节点。

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△国为 GalNAc-L96-Succinate 美国 DMF 备案回执

 

      GalNAc-L96：肝靶向核酸药物的关键原料

      GalNAc-L96是当前全球肝靶向寡核苷酸递送领域的重要原料之一，众多已上市或临床在研的小核酸产品均采用了基于GalNAc-L96的肝细胞靶向递送系统。目前，已有5款基于GalNAc-L96递送系统开发的小核酸药物获批上市，包括Givosiran（Givlaari）、Lumasiran（Oxlumo）、Inclisiran（Leqvio）、Vutrisiran（Amvuttra）和Fitusiran（Qfitlia）。

      小核酸药物被誉为继小分子化药、抗体药物之后的“第三代药物”，据医药魔方数据，全球小核酸药物市场规模已突破百亿美元，目前已获批上市的小核酸药物超过20款。然而，裸核酸难以精准到达靶器官，通常需要借助高效的递送系统。GalNAc偶联技术通过与肝细胞表面ASGPR（去唾液酸糖蛋白受体）的高亲和结合，实现定向富集与靶基因沉默。能否稳定获得高纯度、工艺成熟、合规可追溯的GalNAc-L96，已成为全球核酸药物企业推进研发与生产的关键环节之一。

      基于此次DMF备案，国为可为客户在向FDA提交注册申请时提供原料部分的引用支持，有效缩短申报路径、降低合规与质控成本，也为全球小核酸产业链提供了来自中国的合规原料选项。

△GalNAc-L96-Succinate结构式

 

      八大核心能力，构建 GalNAc-L96 稳定供应基础

      DMF备案的完成是合规路径的起点，而能否持续、稳定地供应高质量产品，则取决于从工艺研发到质量控制的体系化能力。国为围绕GalNAc-L96的生产与供应，构建了覆盖工艺开发、产业化放大、质量体系、结构确证、杂质控制、中间体质控、客户审计支持及定制化服务的完整能力矩阵。

      1. 自主工艺与知识产权

      国为自主优化的生产工艺，持续推进路线优化、杂质清除与质量提升。

      2. 产业化与放大能力

      产品已完成公斤级放大生产，具备可持续的产业化供应能力，GalNAc-L96系列产品（含Succinate、PS、CPG及关键中间体）车间规划年产能可达吨级以上，可支持研发、临床及产业化阶段的不同需求。

      3. 原料药质量体系支撑

      依托完整的原料药GMP生产与质量管理体系，强化生产过程控制、批次一致性、数据完整性、质量追溯与供应稳定性。

      4. 完整结构确证

      针对真实生产批次开展HRMS、¹H NMR、¹³C NMR、IR、UV、XRPD及DSC/TGA等结构与理化表征研究，为产品身份确认和质量评价提供充分依据。

△HRMS 、 ¹H NMR 、¹³C NMR、IR、UV、XPRD、DSC/TGA等图谱（国为生产批次）

      5. 高纯度与精细杂质控制

      可根据客户需求提供98%+（单杂≤0.2%）及99%+（单杂≤0.15%）的产品规格，满足不同研发阶段和质量标准的需求。

      6. 关键中间体全程质控

      三个关键中间体纯度均可达到98%+，通过前端原料、中间过程及终产品的系统控制，保障GalNAc-L96质量稳定。

      7. DMF与客户审计支持

      已完成美国DMF登记，可配合客户开展技术评估、文件审阅和现场/远程审计，为国际项目推进提供响应支持。

      8. 系列化产品与定制服务

      除GalNAc-L96主体产品外，公司还可提供关键中间体，以及PS、CPG等偶联/固载形式，帮助客户减少多供应商切换成本，提升项目衔接效率。

 

      产品矩阵与供应保障

      国为围绕GalNAc-L96已形成从关键中间体到终端产品的完整供应体系，覆盖不同研发阶段与客户需求。

△硬核能力

△核心产品

△关键中间体

△国为GalNAc-L96核心产品

      除Succinate系列外，国为还可提供PS、CPG等固载形式的产品，满足客户多样化合成路线与研发需求，并可根据客户研发进度灵活提供关键中间体及对应偶联形式支持。在供应保障方面，国为已建立稳定的规模化生产能力与战略原材料库存，配合端到端的质量控制与可追溯系统，以及高效的全球物流与准时交付能力，确保从研发到商业化阶段的全周期供应。

 

      关于国为GOWELL集团

      四川国为制药有限公司是国为GOWELL集团（成都国为）旗下的核心生产企业，集团成立于2005年，总部位于成都高新区，是一家以创新为驱动，集药品研发、生产、销售于一体的专业化医药集团。集团下辖四川国为制药有限公司、上海欧淬恩生物科技有限公司、成都正康药业有限公司等子公司，在职员工800余人。

△国为制药生产基地

      国为构建了仿制药、创新药、鱼油三大研发技术平台，研发团队200余人，核心成员入选天府青城计划、天府峨眉计划、蓉漂计划等多项高层次人才工程。2017年至2025年累计研发投入超7亿元，近三年研发投入占销售收入平均比例 18.31%，构筑起持续创新的源头活水。

      在专利挑战方面，国为已成功发起对多个原研药品专利的无效宣告请求。公司累计申请专利123项，获得授权43项，其中发明专利33项，注册商标185项。

 

      共启未来：以合规之锚，赴核酸之约

      国为以此次GalNAc-L96-Succinate美国DMF备案为新起点，以质量稳定、工艺自主、合规出海与规模供应的能力组合，向全球核酸药物客户递上一份来自中国的合规选项。公司期待与国内外核酸药物企业及CRO/CDMO伙伴携手合作，共同推动肝靶向小核酸药物的研发与产业化进程。

      本文档仅供行业交流与技术参考，不构成任何商业要约或产品承诺。产品规格以最终合同及COA为准。