• NLRP3是一个经过验证的抗炎靶点，可介导促炎细胞因子IL－1β和IL－18的释放。ISM5059通过靶向NLRP3，从源头阻断炎症级联反应，有望用于全身性炎症疾病治疗。
• 和英矽智能已经取得FDA临床试验批件的血脑屏障穿透性NLRP3抑制剂ISM8969不同，ISM5059具有完全不同的分子核心结构，以外周限制性疗效为设计目标。
• 通过AI技术赋能，ISM5059在临床前研究中展现出强劲的疗效、卓越安全性特征及较低的预测人体有效剂量，在自身免疫性疾病和慢性心脏代谢疾病等多个适应症中展现高度潜力，临床前研究中未观察到任何明显的中枢神经系统（CNS）相关毒性。

上海2026年2月5日 美通社 －－ NOD样受体蛋白3（NLRP3）炎症小体是抗炎药物开发的成熟靶点之一。NLRP3在受到内源性或外源性刺激后被激活，能够介导促炎细胞因子IL－1β和IL－18的释放，进而驱动炎症性细胞死亡过程，即细胞焦亡。NLRP3在多种炎症性疾病，包括代谢类和心血管类疾病中发挥着重要作用。目前，全身性炎症疾病治疗领域存在巨大未被满足的临床需求，亟需兼具更强效力和更大安全窗的创新药物选择。

生成式人工智能驱动的临床阶段生物科技公司英矽智能（03696.HK）今日宣布，提名AI赋能的外周限制性NLRP3小分子抑制剂ISM5059为临床前候选化合物（PCC）。在英矽智能覆盖药物发现全流程的自有生成式平台 Pharma.AI 引导下，ISM5059具有新颖母核结构，专门设计用于抑制NLRP3构象变化和寡聚化，同时保持卓越的安全性特征。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“靶向NLRP3具有一款药物赋能整条管线（pipeline in a drug）的广泛应用潜力，除传统免疫炎症疾病外，NLRP3过度激活还是肥胖、高脂血症、糖尿病、心血管疾病等生活方式相关代谢性疾病的关键驱动因素。更重要的是，ISM5059不仅具有外周限制特性，还拥有新颖化学母核结构，充分展示了生成式AI基于理想特性生成高潜力创新结构分子的强大能力。”

临床前研究显示，ISM5059具有强大疗效和选择性，拥有良好的安全性特征，并在多个动物疾病模型中展现出优秀的体内疗效，可支持其在自身免疫性疾病、炎症性疾病、代谢性疾病、心血管疾病及眼科疾病中的广泛适应症潜力开发。此外，ISM5059人体中的预计起效剂量较低，为后续临床验证提供更高的安全窗范围。

具体而言，在体内腹膜炎模型中，ISM5059对炎症反应的主要调节因子之一白细胞介素－1β（IL－1β）表现出强劲的剂量依赖性抑制作用。值得注意的是，即使在最低测试剂量0.3 mgkg下，IL－1β水平较空白对照组降低近50％。随剂量提高，抑制效果几乎呈指数型显著提升，充分验证ISM5059针对急性炎症反应的强大抑制效力。

此前不久，英矽智能旗下另一款靶向NLRP3的候选药物ISM8969获FDA临床试验批准。该候选药物发现和优化过程由英矽智能Pharma.AI平台驱动，具有同类最佳潜力和血脑屏障穿透特性，用于帕金森病治疗。为加速该项目开发，英矽智能已与衡泰生物达成共同开发协议，双方各持50％全球权益，同时英矽智能有权获得最高逾5亿港币的首付款和里程碑付款。

通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用中显著提升了早期新药研发效率，为人工智能驱动的药物发现树立了标杆。与传统早期药物研发通常需要平均4.5年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间已提名20款临床前候选化合物，从立项到提名PCC的平均耗时仅为1218个月，每个项目仅需合成和测试约60200个分子。

关于英矽智能

英矽智能是一家全球先锋生物科技公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现并推动生命科学领域的创新，赋能人类更长久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港联交所主板挂牌上市，股票代码：03696.HK。 

利用自主研发的Pharma.AI 平台和先进的自动化生物学实验室，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的疾病领域提供创新药物解决方案。此外，英矽智能持续将Pharma.AI应用拓展到多元化领域，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物。更多信息，请访问网站www.insilico.com