• 在 CARTITUDE－1 和 CARTITUDE－4 研究中，既往接受过三线治疗且三重暴露的患者在单次输注 CARVYKTI^® 后，中位无疾病进展生存期（PFS）达到 50.4 个月。
  
• 转化研究分析显示，在治疗过程中更早使用CARVYKTI^®时，患者的免疫适应性更强，肿瘤微环境（TME）也更具免疫活性。
  
• 在 CARTITUDE－4 研究中，有80％ 按实际治疗的标准风险细胞遗传学的患者在单次输注 CARVYKTI^® 后 30个月仍然保持无进展且无需继续治疗。
  
• 同种异体CAR－T候选产品 LUCAR－G39D的首次人体试验结果积极，数据显示在 B 细胞非霍奇金淋巴瘤治疗中具有令人鼓舞的安全性和疗效。

新泽西州萨默塞特2025年12月7日 美通社 －－ 全球细胞疗法领导者传奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）今日公布了CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta－cel）在复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中开展的CARTITUDE－1和CARTITUDE－4研究长期随访的临床及转化研究数据。在既往接受过三线治疗且三重暴露的患者中，单次输注CARVYKTI^®后观察到中位无疾病进展生存期（mPFS）长达50.4个月。这是BCMA靶向CAR－T细胞治疗在这类重度治疗人群中报告的最长无疾病进展生存期（PFS）之一。

这些研究结果在第67届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告（摘要编号＃92）形式发布，进一步丰富了支持CARVYKTI^®长期获益的临床证据和真实世界经验，该疗法已在全球范围内治疗超过9,000名患者。

基于这些结果，CARTITUDE－1 和 CARTITUDE－4 研究进一步发现，在较早阶段接受治疗（即在既往接受 1 或 2 线治疗后使用 CARVYKTI^®）的患者中，呈现出更强的免疫适应性特征。这些患者具有较高的CD4＋初始T细胞基线水平和更具免疫活性的肿瘤微环境（TME），这些生物学特征表明与更长的无疾病进展生存期（PFS）相关，并与CARTITUDE－4 研究中按实际治疗的患者在中位随访 34 个月时未达到中位无疾病进展生存期（mPFS）的临床观察结果一致。

西奈山伊坎医学院血液学与医学肿瘤学及肿瘤科学教授Samir Parekh医学博士^‡表示：“在ASH会议上展示的转化分析结果，为我们在临床上观察到的持久缓解从生物学基础角度提供了重要见解。更早接受CARVYKTI治疗的患者表现出更强的免疫系统与更有利的肿瘤微环境，这两项指标均与无疾病进展生存期的改善有关。这些数据强调了维持强健的T细胞健康对于实现持久治疗获益的重要性。”

这些发现进一步印证了CARTITUDE项目中观察到的稳健临床疗效。除相关性分析外，公司在ASH会议的口头报告中还公布了III期研究CARTITUDE－4的最新结果，以及双靶点同种异体CAR－T候选产品LUCAR－G39D的首次人体试验数据。

此外，六项海报展示还提供了 CARVYKTI^® 在不同亚组中的缓解持久性数据及真实世界研究结果，进一步强化了其在更早治疗线中的应用潜力。

Cilta－cel在标准风险复发或难治性多发性骨髓瘤中带来的长期无疾病进展生存获益（摘要编号 ＃94）

III期研究CARTITUDE－4评估了CARVYKTI^®与标准治疗方案（泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd））在既往接受过一至三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD））的复发且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。

在中位随访时间33.6个月时，CARVYKTI^®治疗组意向治疗人群（N＝208）中，具有标准风险细胞遗传学特征的患者（n＝69）30个月的无疾病进展生存率为71.0％（95％ CI，58.880.2），而标准治疗组（n＝70）仅为43.2％（95％ CI，31.354.5）。在实际治疗人群中（n＝59），接受CARVYKTI^®治疗且具有标准风险细胞遗传学特征的患者30个月无疾病进展生存率达到80.5％（95％ CI，67.288.8）。

值得注意的是，所有26例在输注CARVYKTI^®后第12个月达到微小残留病（MRD）阴性的完全缓解的患者在30个月时仍保持无疾病进展。

斯坦福大学医学院血液与骨髓移植及细胞治疗学副教授Surbhi Sidana医学博士^‡ 指出：“我们观察到，具有标准风险特征的患者获得了更深、更持久的缓解以及长期的无疾病进展生存，这充分证明了CAR－T疗法的早期干预价值。”

LUCAR－G39D I期研究：一种新型靶向CD20CD19双靶点同种异体CAR γδT细胞疗法，用于治疗成人复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）（摘要编号 ＃266）

LUCAR－G39D （NCT06395870）早期I期研究结果表明，该产品在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）成人患者中具有可控的安全性特征和令人鼓舞的抗肿瘤活性。

截至2025年10月1日，共16例患者接受了五个不同剂量水平（DL）的治疗，中位随访时间为6.1个月（范围：1.014.6个月）。未报告剂量限制性毒性、不良事件相关死亡、免疫效应细胞相关神经毒性综合征、肿瘤溶解综合征、第二原发恶性肿瘤或移植物抗宿主病。在DL4和DL5中，25％（416）的患者出现严重不良事件。DL2至DL5中56.3％（916）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），所有病例均已缓解。总缓解率为75％（1216），其中完全缓解率为37.5％（616）。中位至最佳缓解时间为2.9个月（范围1.0－11.8个月），在数据截止时，83.3％（1012）的缓解患者仍维持缓解状态。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：“本届ASH年会公布的广泛数据，彰显了我们在商业化及下一代CAR－T平台领域的持续创新。在既往接受过三线治疗且三重暴露的患者中，CARVYKTI^®治疗组中位无疾病进展生存期长达50.4个月，且治疗线越前移，获益越显著。这些研究结果验证了该疗法可带来有临床意义且持久的疗效。对免疫适应性的深入分析表明，早期使用CARVYKTI^®能带来更深且更持久的缓解，同时我们在B细胞非霍奇金淋巴瘤同种异体项目中取得的积极初步数据，进一步支撑着我们致力于开发更高效、更可及的细胞疗法，以改善患者生活的愿景。”

关于CARVYKTI^®（cilta－cel，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR－T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。^【1】

2017年12月，传奇生物与强生旗下杨森公司达成全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。2024年4月，西达基奥仑赛适应症进一步扩大至既往至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的二线治疗。

2022年5月，欧盟委员会授予CARVYKTI^®附条件上市许可，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者；同年9月获日本厚生劳动省批准。该产品曾于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定，并于 2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关于CARTITUDE－4

CARTITUDE－4 （NCT04181827） 是一项正在进行的国际多中心、随机、开放标签的3期研究，旨在评估西达基奥仑赛对比泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗（包括一种PI和一种IMiD）的复发且对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性。^【2】

关于CARTITUDE－1

CARTITUDE－1 （NCT03548207）是一项1b2期、开放标签、多中心研究，旨在评估西达基奥仑赛在复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。该研究入组既往至少接受过至少三线治疗或对蛋白酶体抑制剂 【PI】、免疫调节剂 【IMiD】双重耐药，接受过包括PI、IMiD和抗CD38单克隆抗体治疗， 且在最近一线治疗开始后12个月内出现疾病进展的患者。1b期研究的主要目标是评估通过LCAR－B38M CAR－T细胞首次人体试验（LEGEND－2研究）数据确认的2期推荐剂量的安全性，2期研究则以总缓解率为主要终点进一步评估西达基奥仑赛的疗效。^【3】

关于LUCAR－G39D

NCT06395870是一项I期、开放标签的临床研究，旨在评估靶向CD19CD20的双靶点细胞制剂LUCAR－G39D在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的安全性、耐受性和有效性。^【4】

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。^【5】预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病。^【6】虽然一些多发性骨髓瘤患者最初无明显症状，但绝大多数患者出现多发性骨髓瘤相关症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、血细胞计数下降、血钙升高、肾脏疾病或感染等。^【7】

关于传奇生物

传奇生物（Legend Biotech）是全球最大的独立细胞疗法公司，拥有超过2900名员工，致力于开发能够改变癌症治疗格局的突破性疗法。公司与合作伙伴强生（Johnson ＆ Johnson）共同开发并商业化的CARVYKTI^®，是一款用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的一次性疗法，正引领着CAR－T细胞治疗领域的革命。公司总部位于美国，通过加强领导力建设，构建端到端的细胞治疗体系，以提升CARVYKTI^®的患者可及性并充分挖掘其治疗潜力。公司计划以此平台为基础，持续推动其前沿细胞治疗管线中的创新研发。

更多信息请访问www.legendbiotech.com.

前瞻性说明

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的「前瞻性陈述」。这些陈述包括但不限于：与传奇生物的战略和目标相关的描述；与CARVYKTI^®及LUCAR－G39D相关的陈述，包括传奇生物对CARVYKTI^®、LUCAR－G39D及其治疗潜力的预期；与CARTITUDE及LUCAR－G39D临床开发项目中正在进行的研究可能结果相关的陈述；以及传奇生物候选产品潜在益处的陈述。诸如「预期」、「相信」、「继续」、「可能」、「估计」、「预计」、「打算」、「或许」、「计划」、「潜力」、「预测」、「项目」、「应该」、「目标」、「将」、「会」和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指的结果存在重大差异。传奇生物的预期可能会受到（包括但不限于）以下因素的影响：新药开发所涉及的不确定性；意外的临床试验结果，包括对现有临床数据或意外的新临床数据进行额外分析的结果；意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和或有效性数据或数据分析，或政府监管政策变化；因第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动而导致的意外延迟；传奇生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼过程中涉及的不确定性；政府、行业和一般产品定价及其他政治压力；以及传奇生物于2025年3月11日向美国证券交易委员会提交的20－F表格年度报告的「风险因素」部分所讨论的其他因素。如果其中一项或多项风险或不确定性成为现实，或基本假设被证明不成立，实际结果可能与本新闻稿中所述的预期、相信、估计或预计的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

^‡Surbhi Sidana医学博士，斯坦福大学医学院血液与骨髓移植及细胞治疗系副教授，曾为传奇生物提供咨询和顾问服务，未因任何媒体工作收取报酬。

^‡Samiar Parekh医学博士，西奈山伊坎医学院血液学与医学肿瘤学及肿瘤科学教授，曾为传奇生物提供咨询和顾问服务，未因任何媒体工作收取报酬。

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