上海2025年10月8日 美通社 －－ 科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR－T细胞疗法的生物制药公司，宣布CT071（一种靶向GPRC5D的自体CAR－T细胞产品）用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RR MM）的研究者发起的临床试验（NCT05838131）的研究成果已发表于《柳叶刀－血液病学》（The Lancet Haematology），文章题为“靶向GPRC5D的CAR－T细胞疗法（CT071）治疗复发难治性多发性骨髓瘤：一项首次用于人体、单中心、单臂的I期临床试验”（“GPRC5D－targeted CAR T－cell therapy （CT071） in patients with relapsed or refractory multiple myeloma： a first－in－human, single－centre, single－arm, phase 1 trial”）。

该试验旨在评估CT071在RR MM患者中的安全性和初步疗效。共有20例患者接受CT071输注。这些患者既往接受过中位5线治疗（IQR 3.0－6.5）；19例（95％）为双药耐药，13例（65％）为三药耐药，5例（25％）为五药耐药；10例（50％）接受过自体干细胞移植（ASCT），5例（25％）为既往接受靶向BCMA或BCMACD19的CAR－T细胞疗法后复发的患者。4例（20％）基线存在髓外病变（EMD），14例（70％）伴有≥1种高危细胞遗传学异常，19例（95％）R－ISS分期为II期或III期。

未观察到剂量限制性毒性（DLT）。推荐II期剂量确定为0.1×10 CAR－T细胞kg。12例（60％）患者发生细胞因子释放综合征（CRS），均为1－2级。未发生≥3级CRS。1例（5％）出现3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。无治疗相关死亡发生。

中位随访时间为10.71个月（IQR 6.13－12.02）时，客观缓解率（ORR）达到100％（95％CI, 83.2－100）。10例（50％）达到严格意义的完全缓解（sCR），4例（20％）达到非常好的部分缓解（VGPR），6例（30％）达到部分缓解（PR）。1例髓外病灶较大（基线时大小为125 mm×99 mm）的患者在第10个月时病灶缩小67.6％，并且疗效维持PR。所有5例既往接受过BCMA CAR－T（n＝1）或BCMACD19 CAR－T（n＝4）治疗的患者均产生应答，其中2例达到PR，1例达到VGPR，2例达到sCR。在20例可评估患者中，18例（90％）在10⁻阈值达到微小残留病（MRD）阴性，其中包括达到完全缓解（CR）或sCR的10例患者。达到MRD阴性的中位时间为29天（IQR 29－29）。中位缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）尚未达到。所有分析的数据截止日期为2024年12月9日。

关于CT071

CT071是一款基于CARcelerate^®专有平台开发的靶向GPRC5D的CAR－T细胞治疗候选产品，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RR MM）或浆细胞白血病（PCL）。已开展的试验包括在中国开展的针对RR MM或PCL的研究者发起的临床试验（NCT05838131），以及在中国开展的针对新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）的研究者发起的临床试验（NCT06407947）。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家生物制药公司，专注于开发创新CAR－T细胞疗法，以满足未满足的临床需求，包括但不限于血液恶性肿瘤、实体瘤及自身免疫性疾病。公司形成了从靶点发现、临床前研究、产品临床开发到商业规模生产的CAR－T细胞研究与开发的端到端能力。公司通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决现有CAR－T细胞疗法的挑战，比如提高安全性，提高实体瘤治疗的疗效和降低治疗成本等。科济药业的使命是成为全球生物制药领域的领导者，为全球癌症及其他疾病的患者提供创新和差异化的细胞疗法，使癌症及其他疾病可治愈。

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