• RATIONALE－315研究最终分析结果及RATIONALE－303研究长期随访数据显示，百泽安^®用于非小细胞肺癌新辅助及辅助治疗，以及用于局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的二线或三线治疗，均展现出持续的总生存期获益
• 总生存期获益是临床研究中评价抗肿瘤药物疗效至关重要的一项研究终点，百泽安^®在肺癌相关的临床研究中均展现出良好的总生存期获益^{【1】,【2】,【3】}，证实其在肺癌全病程管理中的治疗优势与广泛适用性

中国北京2025年9月8日 美通社 －－ 百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布RATIONALE－315研究的最终分析结果和RATIONALE－303研究的长期随访数据显示，百泽安^®（替雷利珠单抗）在两项研究中均取得临床意义的总生存期（OS）获益，具体数据在2025年世界肺癌大会（WCLC）分别以简短口头报告和壁报形式公布。最新研究结果的公布也进一步丰富了替雷利珠单抗在肺癌领域针对各疾病阶段和患者人群治疗方案的OS获益证据^{【1】,【2】,【3】}。

RATIONALE－315：替雷利珠单抗用于可切除非小细胞肺癌（NSCLC）围手术期治疗的最终分析（摘要号：MA04.08^【4】）

RATIONALE－315是一项多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期试验（NCT04379635），评价了替雷利珠单抗联合含铂化疗作为新辅助治疗，后续辅以替雷利珠单抗单药辅助治疗，用于可切除II期或IIIA期NSCLC患者的有效性和安全性。最终分析证实，对于可切除的NSCLC患者，替雷利珠单抗新辅助联合化疗序贯辅助治疗方案，展现出具有统计学显著性和临床意义的OS获益。

与对照组相比，替雷利珠单抗治疗显著降低死亡风险35％（HR： 0.65； 95％ CI： 0.45, 0.93； 单侧P＝0.0093），四年OS率达到72.3％。无事件生存期（EFS）在更长期的随访中获益继续维持（HR： 0.58； 95％ CI： 0.43，0.79），四年EFS率达到61.2％，对比目前已公布四年随访数据的同类研究，或展示出更优的长期EFS获益^{【5】,【6】}。同时，该治疗方案的安全性与耐受性良好，与中期分析结果一致，未发现新的安全信号。

“RATIONALE－315研究填补了替雷利珠单抗用于NSCLC围手术期治疗的生存数据空白，在EFS、主要病理缓解（MPR）和病理完全缓解（pCR）已取得显著改善的基础上，进一步验证了总生存期具有统计学显著性和临床意义的改善。” RATIONALE－315研究的主要研究者、天津医科大学肿瘤医院王长利教授表示，“对于早中期NSCLC患者而言，手术是主要的治疗方法之一，但仍存在术后复发、远处转移的风险，长期生存结局不尽如人意，亟待提高。随着医学研究的深入，目前以替雷利珠单抗为代表的PD－1免疫治疗方案已经从晚期治疗逐渐过渡到可手术患者的围手术期治疗，有望为更广大的肺癌患者群体带来更多治愈可能，并进一步提升患者的总生存期和生活质量。” 

RATIONALE－303：替雷利珠单抗用于既往经治的晚期或转移性NSCLC的长期结果（摘要号：P1.11.35^【7】）

RATIONALE－303是一项随机、开放性、多中心的全球3期试验（NCT03358875），旨在评估替雷利珠单抗对比多西他赛，用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性NSCLC患者的有效性和安全性。

此前，该研究已经达到主要终点。自最终分析以来，研究进行了额外30个月的长期随访。结果再次证实与多西他赛相比，接受替雷利珠单抗治疗的患者获得了持续的临床获益。在意向性治疗（ITT）人群中，替雷利珠单抗组的四年生存率为20.1％，多西它赛组为11.1％；替雷利珠单抗组的五年生存率达到20.1％（HR： 0.67； 95％ CI： 0.57, 0.79），而多西他赛组未达到（无患者在进行生存随访）。此外，替雷利珠单抗治疗的中位无进展生存期（PFS： 4.2个月vs 2.6个月）、客观缓解率（ORR： 22.6％ vs 7.8％）和中位持续缓解时间（DoR： 13.5个月vs 6.1个月）也更高。这些结果进一步支持了替雷利珠单抗成为二线或三线NSCLC患者的治疗选择，有望助力患者突破了五年生存瓶颈，实现临床意义上的长期生存。

“OS获益作为临床研究的一项主要终点，也是评价抗肿瘤药物疗效的关键标准，直观体现癌症患者的最终生存获益。” 百济神州全球研发负责人汪来博士表示，“最新的RATIONALE－315和RATIONALE－303研究结果进一步证实了替雷利珠单抗能有助于为相关肺癌患者带来切实的临床获益，提高其生存率和生命质量。”

此前，替雷利珠单抗已在包括晚期NSCLC一线及二线治疗、广泛期小细胞肺癌（ES－SCLC）一线治疗等相关临床研究中均展现出良好的OS获益^{【1】,【2】,【3】}，结合此次在WCLC上公布的两项研究数据，替雷利珠单抗在肺癌领域所有获批治疗方案的OS获益得到了进一步夯实。

“替雷利珠单抗在肺癌领域的获批适应症覆盖从早期到晚期的全线全人群，此次最新RATIONALE－315和RATIONALE－303研究结果所展现出的药物临床疗效，让我们更有信心为肺癌患者带来更长生存的免疫治疗选择，更好助力‘健康中国2030‘癌症防治目标的实现。”百济神州总裁兼首席运营官吴晓滨博士表示，“百济神州始终秉持‘百创新药，济世惠民’的初心，将继续致力于扩大替雷利珠单抗的可及性和可负担性，满足更多患者的治疗需求。”

目前，替雷利珠单抗在中国已获批五项肺癌适应症，其中前四项适应症已纳入国家医保药品目录：

• 联合紫杉醇和卡铂或注射用紫杉醇（白蛋白结合型）和卡铂用于不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状NSCLC的一线治疗
• 联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC的一线治疗
• 单药适用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者，以及EGFR和ALK阴性或未知的，既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性鳞状NSCLC成人患者
• 联合依托泊苷和铂类化疗用ES－SCLC的一线治疗
• 联合含铂化疗新辅助治疗，并在手术后继续本品单药辅助治疗，用于可切除的II期或IIIA期NSCLC患者的治疗

＊本材料中提及的适应症信息仅针对当地市场，全球不同国家地区的适应症获批情况不一；本材料仅在于向公众传递疾病相关知识及医药前沿信息，非广告用途，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐，亦不能代替医疗卫生专业人士的意见，如有任何问题请向医疗卫生专业人士咨询。

关于肺癌

肺癌是最常见的癌症类型，也是中国癌症相关死亡的主要病因，每年新增病例超过106.06万例，死亡病例73.33万例^【8】。非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的85％^【9】，是肺癌最主要的病理类型；小细胞肺癌（SCLC）占所有肺癌的约10％至15％^【10】。

关于RATIONALE－315

RATIONALE－315（NCT04379635）是一项随机（1：1）、双盲、安慰剂对照、多中心、3期临床试验，评估了百泽安^®（替雷利珠单抗）用于453例既往未经治疗、可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者新辅助辅助治疗的效果。该试验双重主要终点为无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）。次要终点包括总生存期（OS）、病理完全缓解（pCR）和无病生存期（DFS）。

关于RATIONALE－303

RATIONALE－303（NCT03358875） 是一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验，评估了百泽安^®（替雷利珠单抗）对比多西他赛用于治疗接受铂类化疗后出现疾病进展的二线或三线局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。该试验的双重主要终点为在意向治疗患者人群以及在 PD－L1表达患者中的总生存期（OS）；关键次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）及安全性。

关于百泽安^®（替雷利珠单抗）

百泽安^®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白－1（PD－1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD－1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百泽安^®是百济神州实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。百泽安^®全球临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组近14,000例患者。百泽安^®已在47个国家和地区获批，全球超过170万例患者接受了治疗。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百泽安^®改善患者治疗结果、潜在改变疾病进程以及潜在帮助患者进行早期治疗的能力，百济神州为更多患者提供更全面、更有效癌症治疗方案的能力，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10－Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

参考资料