RATIONALE－315研究最终分析表明，该药物用于可切除非小细胞肺癌患者围手术期治疗取得明确的总生存期获益

百泽安^®已在欧盟获批9项实体瘤适应症，其中包括5项肺癌适应症，凸显出该药物适用范围广，且在整个治疗过程中临床表现良好

美国加州圣卡洛斯2025年8月27日 美通社 －－ 百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布欧盟委员会（EC）已批准百泽安^®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，并在手术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。EC的此项批准是基于3期RATIONALE－315研究结果。该研究预先计划的最终分析表明，与化疗联合安慰剂相比，替雷利珠单抗在手术前联合含铂化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续作为单药辅助治疗，取得了具有统计学显著性及临床意义的总生存期（OS）获益。具体数据将于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那举行的国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会（WCLC）上作为最新突破摘要（＃MA04.08）^【1】公布。

“OS获益是肿瘤临床研究中至关重要的一项研究终点。替雷利珠单抗在可切除NSCLC患者的围手术期治疗中展现出具有统计学显著性的OS获益，并获得欧盟批准，这对于医生和患者来说都意义非凡。”百济神州实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示，“作为仅有的第二款在肺癌新辅助联合辅助治疗领域取得OS获益的PD－1抑制剂，替雷利珠单抗将有望重塑欧洲的肺癌治疗格局。”

RATIONALE－315研究结果已于2024年2月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上全体会议上公布^【2】，并在《柳叶刀－呼吸病学》期刊发表^【3】。该研究在期中分析时已达到无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）双重主要终点。最终分析（n＝453例患者；1：1随机分组）主要发现包括：

• 中位随访时间为38.5个月时，相比化疗联合安慰剂组，以替雷利珠单抗为基础的治疗方案取得了具有统计学显著性及临床意义的OS获益（HR＝0.65 【95％ CI： 0.45, 0.93】；单侧P＝0.0093）
• 过去报告中，替雷利珠单抗对比化疗联合安慰剂治疗取得了显著无事件生存期（EFS）获益，该结果在此次分析中继续保持（HR＝0.58 【95％ CI： 0.43, 0.79】），且在独立审查委员会（IRC）和研究者的评估中均保持一致，巩固了该项研究结果的一致性和稳健性
• 无论PD－L1表达、疾病分期及组织学情况如何，主要亚组中均观察到OS和EFS获益
• 正如期中分析报告结果，相比化疗联合安慰剂治疗，该试验在EFS、MPR和病理完全缓解（pCR）方面均取得具有临床意义和统计学显著性的改善
• 安全性特征和治疗组成部分与期中分析结果一致，未发现新的安全性信号；两组中最常见的（≥10％）3级或4级治疗相关不良事件（TRAE）为中性粒细胞计数降低和白细胞计数降低。

“可切除的NSCLC患者仍然面临极高的复发风险。”西班牙Puerta de Hierro大学医院肿瘤内科主任、马德里自治大学（Universidad Autonoma de Madrid）医学院教授Mariano Provencio博士表示，“RATIONALE－315研究结果表明，手术前开始使用替雷利珠单抗联合化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续使用进行辅助治疗，已被证明是改善该部分患者治疗效果的有效方法。随着替雷利珠单抗在欧盟获批，我们在围手术期拥有了一项经过临床验证的全新治疗可选方案。”

在肺癌领域，替雷利珠单抗已在欧盟获批用于以下四种适应症： 

• 鳞状NSCLC患者的一线治疗
• PD－L1高表达的非鳞状NSCLC患者的一线治疗
• 既往接受过含铂药物治疗的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗
• 广泛期小细胞肺癌（ES－SCLC）患者的一线治疗。

该产品还在欧盟获批用于以下适应症： 

• 胃或胃食管结合部（GGEJ）腺癌患者的一线治疗
• 不可切除食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的一线治疗
• 既往接受过含铂化疗的ESCC患者二线治疗
• 鼻咽癌（NPC）患者的一线治疗。

关于非小细胞肺癌

肺癌是最常见的癌症类型，也是全球癌症相关死亡的主要病因^【4】。肺癌是欧洲第三大常见癌症，2022年有484,306例新发病例^【5】。非小细胞肺癌（NSCLC）占所有肺癌的80－90％^【6】，其中确诊时NSCLC可切除的患者约占25－30％^【7】。

关于RATIONALE－315

RATIONALE－315（NCT04379635）是一项随机（1：1）、双盲、安慰剂对照、多中心、3期临床试验，评估了百泽安^®（替雷利珠单抗）用于453例既往未经治疗、可切除的II期或IIIA期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者新辅助辅助治疗的效果。该试验双重主要终点为无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）。关键次要终点包括总生存期（OS）、病理完全缓解（pCR）和无病生存期（DFS）。

关于百泽安^®（替雷利珠单抗）

百泽安^®是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白－1（PD－1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD－1结合。其设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。

百泽安^®是百济神州实体瘤产品组合的基石药物，已在多种肿瘤类型和疾病中展现出潜力。百泽安^®全球临床开发项目迄今已在35个国家和地区开展了70项试验，包括21项注册性研究，入组近14,000例患者。百泽安^®已在47个国家和地区获批，全球超过170万例患者接受了治疗。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百泽安^®改善患者治疗结果、潜在改变疾病进程以及潜在帮助患者进行早期治疗的能力；百泽安^®对欧洲肺癌治疗格局的影响；百济神州为更多患者提供更全面、更有效癌症治疗方案的能力；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10－Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

参考资料：