北京2025年1月13日 /美通社/ -- 强生公司今日宣布，旗下创新治疗药物博珂® (厄达替尼片)正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗携带易感型FGFR3基因变异，且既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者[2]。
厄达替尼片是一款新型靶向治疗药物，可显著改善携带FGFR3基因变异患者的总生存期和无进展生存期[2]，为既往治疗选择有限的患者提供了全新的治疗方案。值得注意的是，针对晚期膀胱癌患者，2024年欧洲肿瘤内科学会和2024年欧洲泌尿外科学会发布的指南均特别指出，患者确诊后应尽早进行分子/基因检测，以提供更加精准的治疗决策，避免病情延误，影响后续治疗[1,3,4]。
强生创新制药中国区总裁Cherry Huang女士表示："博珂®印证了靶向治疗为晚期膀胱癌患者带来的显著获益以及广阔的应用前景，突出了FGFR基因检测在转移性尿路上皮癌诊疗中的重要意义。作为该领域的重要里程碑，此次获批彰显了强生持续推进肿瘤领域精准治疗、改善患者生存获益的长期承诺。未来，我们将继续聚焦于拥有重大未满足医疗需求的领域，以科学领拓医药未来，全力推动肿瘤全生命周期管理，致力于让肿瘤成为一种可控、可治愈的慢性疾病。
膀胱癌是中国男性十大常见肿瘤之一[5]，其中最常见的类型是尿路上皮癌[6]，约占90%[2]。约有20%的转移性尿路上皮癌患者携带FGFR基因变异[7]。转移性尿路上皮癌患者的预后通常较差，晚期转移患者的五年生存率仅5%[8]。
此次博珂®获批是基于一项Ⅲ期临床试验THOR（BLC3001）研究[2,9]。其主要研究终点总生存期(OS)结果显示，与化疗相比，接受厄达替尼治疗的患者在OS方面有统计学上显著改善，厄达替尼显著延长了OS（中位OS为12.1个月，对比化疗组中位OS 7.8个月（HR=0.64; 95% CI, 0.47-0.88; p=0.0050））。这表示接受厄达替尼治疗的患者相比化疗组，死亡风险降低了36%。接受厄达替尼治疗的患者在中位无进展生存期（PFS）方面也有所改善，为5.6个月（95% CI, 4.4 - 5.7），对比化疗组2.7个月（95% CI, 1.8 - 3.7）。此外，客观缓解率（ORR）也有所改善，厄达替尼治疗组为35.3%，对比化疗组8.5%（相对获益，4.16; 95% CI, 2.27-7.64）[2,9]。
研究显示，厄达替尼片的安全性总体可控。最常见的不良反应（≥20%）包括高磷酸血症、腹泻、口腔黏膜炎、口干、食欲减退、皮肤干燥、贫血、便秘、味觉倒错、掌跖红肿综合征（PPES）、脱发、丙氨酸氨基转移酶升高、指甲剥离、体重降低[2,9]。
参考文献：
|
[1] The 2024 European Association of Urology Guidelines on Muscle-invasive and Metastatic Bladder Cancer. |
|
[2] BALVERSA China Prescribing Information, December 2024. |
|
[3] Powles T et al. ESMO Clinical Practice Guideline interim update on first-line therapy in advanced urothelial carcinoma. Annals of Oncology 2024;35(6): 485-490. |
|
[4] Powles T, et al. Bladder cancer: ESMO clinical practice guideline for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol 2022;33(3):244–258. |
|
[5] 中国肿瘤医院泌尿肿瘤协作组. 膀胱癌早诊早治专家共识（2024年版）[J]. 中国癌症杂志, 2024, 34(6): 607-618. |
|
[6] Fernandez E, et al. Prognostic value and clinical significance of FGFR genomic alterations (GAs) in metastatic urothelial cancer patients. J Clin Med 2022;11(15):4483. |
|
[7] Cancer.gov. Bladder Cancer Prognosis and Survival Rates – NCI (2023). Available at: https://www.cancer.gov/types/bladder/survival. Accessed August 2024. |
|
[8] Montazeri K & Bellmunt J. Erdafitinib for the treatment of metastatic bladder cancer. Expert Review of Clinical Pharmacology. 2020;13(1):1-6.. |
|
[9] Loriot Y, Matsubara N, Park SH, et al. Erdafitinib or Chemotherapy in Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma. N Engl J Med. 2023;389(21):1961-1971. |